Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常遗传性患者的和安全性

Guadecitabine是二代极低磷酸化类固醇，其活性化学物质地西他芝的体内受伤害时间较静注地西他芝的长。病人造血病变间歇性肉瘤须要更有效的极低磷酸化类固醇。数据分析其他部门开展一2期的随机化、渐进数据分析，雇用年满18岁的各高风险层次的造血病变间歇性肉瘤或慢性粒细胞肺炎病人，要求受试病人既往未换用过极低磷酸化类固醇病人或极低磷酸化类固醇病人后住院/难治性。将病人按1：1随机周二60mg/m2或90mg/m2第三组，28天一化疗，前5天高血压。主要评核指标是上都减轻不下。2012年7同年9日-2014年4同年7日，共雇用了105位病人，其中55位（52%）周二60mg/m2(28例为首次病人和27例为极低磷酸化类固醇病人后住院或难治性疾病)，50位(48%)周二90mg/m2(23例和27例)。有3例(3%）未接受数据分析病人，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量第三组获得上都减轻的病人比例无显著差异(60 mg/m2第三组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第三组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次病人的病人则有25位(51%，95% CI 36-66)、53位住院或难治性病人则有23位(43%，30-58)病人获得了上都减轻。两第三组最常见于的3级及以上的不当事件有红血球减少症候群(60mg/m2第三组 22/53[41%]、90mg/m2第三组 28/49[57%])、惰性粒细胞减少(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性惰性粒细胞减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病人死于不当事件(60mg/m2第三组 4例、90mg/m2第三组 3位；1位为首次病人、6位为原发性/难治性)。2例丧生被认为与病人有关(两第三组各一例)。Guadecitabine用于中/高危造血病变间歇性肉瘤病人的耐受性尚可。对迄今的极低磷酸化类固醇病人不敏感的病人或可换用Guadecitabine病人，60mg/m2，连续高血压5天。值得注意出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译，转载需许可！